西雅圖2021年1月5日 /美通社/ -- 全球領(lǐng)先的生物制藥合同開(kāi)發(fā)和制造組織（CDMO）AGC Biologics是Libmeldy?的第一家制造商。Libmeldy?是Orchard Therapeutics的產(chǎn)品，最近獲歐盟委員會(huì )（EC）批準用于符合條件的早發(fā)性異染性腦白質(zhì)營(yíng)養不良（MLD）患者的一次性治療。

EC已授予Libmeldy?（編碼ARSA基因的自體CD34+細胞）完全（標準）市場(chǎng)授權。這種基于慢病毒載體的基因治療藥物在A(yíng)GC Biologics的米蘭工廠(chǎng)生產(chǎn)。Orchard Therapeutics已經(jīng)著(zhù)手在歐盟推出這種藥物的準備工作，以支持AGC Biologics米蘭工廠(chǎng)的商業(yè)規模藥物生產(chǎn)。

“AGC Biologics非常高興能與Orchard Therapeutics成功合作，共同實(shí)現了這個(gè)重要的里程碑?！盇GC Biologics首席商務(wù)官Mark Womack說(shuō)道，“我們是少數幾家具有商業(yè)經(jīng)驗的細胞和基因治療藥物CDMO之一，我們?yōu)榇烁械椒浅Ｗ院溃↙ibmeldy?是我們生產(chǎn)的第三款商業(yè)產(chǎn)品）。我們期待與Orchard繼續合作，為MLD患者提供這種改變生活的治療藥物?！?/p>

“從第一位患者接受治療，一直到獲得市場(chǎng)批準，我們非常榮幸地參與了這個(gè)產(chǎn)品的整個(gè)臨床過(guò)程。作為慢病毒載體和藥品生產(chǎn)商，我們?yōu)槟軌蛑С諳rchard治療這一毀滅性的疾病而感到自豪?！盇GC Biologics米蘭總經(jīng)理Luca Alberici說(shuō)道。

“歐盟委員會(huì )對Libmeldy的批準為患有MLD這種毀滅性疾病的兒童中符合治療條件的孩子們開(kāi)啟了巨大的可能性?！監rchard首席執行官Bobby Gaspar博士說(shuō)，“我們十分有幸能得到機會(huì )，將這項卓越創(chuàng )新帶給歐盟境內符合條件的小患者，我們也相信，AGC Biologics作為合作伙伴將幫助我們實(shí)現這一目標?！?/p>

MLD是一種由ARSA基因中的突變引起的罕見(jiàn)神經(jīng)退行性疾病。MLD有多種形式，但主要影響幼兒，病程進(jìn)展和預期壽命因癥狀發(fā)作的年齡而異。Libmeldy?通過(guò)使用自滅活（SIN）慢病毒載體將ARSA基因的功能性副本插入到患者自身造血干細胞（HSC）的基因組，從而糾正MLD的遺傳成因。這種藥物在歐盟被批準用于符合以下條件的兒童患者：i）無(wú)疾病臨床表現的晚嬰型或幼兒型；或ii）具有疾病臨床表現的幼兒型，但仍具有獨立行走的能力，并且處于認知能力下降發(fā)生之前。Libmeldy?是獲準用于符合條件的早發(fā)性MLD患者的首款治療藥物。